انجام موفق نخستین ژندرمانی اختلال عصبی بدو تولد در انگلیس
تاریخ انتشار: ۲۶ بهمن ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۷۱۱۸۱۳۱
به گزارش خبرگزاری صدا و سیما؛ این نوزاد به نام «تدی شا» به یک اختلال با احتمال مرگ، موسوم به «لکودیستروفی متاکروماتیک» metachromatic leukodystrophy (MLD) دچار بوده است، اما به لطف یکی از گرانترین روشهای درمانی جهان، این امکان را یافت که شانس زندگی عادی را داشته باشد.
این نوع درمان موسوم به «لیمبلدی» (Libmeldy) مورد تایید سرویس سلامت ملی انگلیس (NHS) برای این اختلال نادر قرار گرفته است.
بیشتر بخوانید:
اخباری که در وبسایت منتشر نمیشوند!
این درمان در زمانی که سال گذشته به تایید رسید، هزینهای معادل ۲.۸ میلیون پوند داشت، اما سرویس سلامت ملی انگلیس به توافقی با شرکت «اُرچارد تراپوتیک» (Orchard Therapeutics) برای ارائه با تخفیف این درمان دست یافت.
این درمان چگونه عمل میکند؟
«لیمبلدی» درمانی است که برای تصحیح و از میان بردن علت ژنتیکی اختلال MLD از طریق وارد کردن رونوشتهای (کپیهای) عملکردی یک ژن معیوب به درون سلولهای بنیادی فرد بیمار عمل میکند. این سلولهای بنیادی از مغز استخوان یا خون فرد بیمار گرفته میشود و سپس در حالی که حامل اطلاعات ژنتیکی جدید هستند، به درون بدن بیمار وارد میشوند.
در مورد «تدی»، در فاصله ماههای ژوئن و اکتبر سال گذشته در چند مرحله سلولهای بنیادی او گرفته شد و سپس با جایگزین شدن ژنهای معیوب مجددا وارد بدن او شد. او اکنون یک کودک نوپای شاد و سالم است که هیچ علامتی از بیماری مرگباری که با آن متولد شده بود، ندارد.
بر اساس این گزارش، این درمان باید در ماههای ابتدایی تولد و پیش از پیشرفت زیاد بیماری انجام شود. در کشور انگلیس در هر سال تنها حدود پنج نوزاد با اختلال MLD متولد میشوند. این اختلال از فقدان یک آنزیم موسوم به Arylsulfatase-A ناشی میشود. فقدان این آنزیم یک ماده موسوم به سولفاتید (sulphatides) تجمیع میشود و در نهایت برخی مواد محافظتی سیستم عصبی را نابود میکند.
به نقل از وبگاه «آی تی وی»، در نتیجه عصبهای درون مغز و عصبهای حاشیهای درست عمل نمیکنند و این امر موجب نشانههایی از قبیل ضعف عضلانی، کاهش بینایی و شنوایی، دشواری در راه رفتن، از دست دادن قدرت تکلم، افول شناختی و همچنین تشنج میشود.
منبع: خبرگزاری صدا و سیما
کلیدواژه: ژن درمانی
درخواست حذف خبر:
«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را بهطور اتوماتیک از وبسایت www.iribnews.ir دریافت کردهاست، لذا منبع این خبر، وبسایت «خبرگزاری صدا و سیما» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۷۱۱۸۱۳۱ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتیکه در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.
با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.
خبر بعدی:
آغاز درمان رایگان کودکان زیر ۷ سال در خراسان شمالی
رئیس دانشگاه علوم پزشکی خراسان شمالی، گفت: درمان رایگان کودکان زیر هفت سال از ابتدای سال به صورت آزمایشی در خراسان شمالی آغاز و از امروز رسمی شد. - اخبار استانها -
جواد شاهینفر در گفتوگو با خبرنگار تسنیم در بجنورد، اظهار داشت: از امروز به صروت رسمی بستری، اعمال جراحی، اقدامات تشخیصی درمانی و ترخیص کودکان زیر هفت سال بیمه شده در بیمارستانهای دولتی و واحدهای تابعه دانشگاه علوم پزشکی خراسان شمالی به صورت رایگان انجام میشود.
وی با بیان اینکه این موضوع یک خبر خوب از حوزه وزارت بهداشت و درمان و دولت سیزدهم است٬ افزود: چنانچه کودکان به بیمارستان مراجعه کردند، از بدو پذیرش بستری تا انجام اقدامات تشخیصی و جراحی خدمات درمانی را به صورت رایگان دریافت خواهند کرد.
رئیس دانشگاه علوم پزشکی خراسان شمالی با بیان اینکه ابتدای امسال نوید ارائه گسترده و عادلانه خدمات بهداشتی، درمانی و آموزش پزشکی را اعلام کرده بودیم، گفت: کلنگ زنی و شروع ساخت بیمارستان مادر و کودک به عنوان بزرگ ترین پروژه درمانی استان و آغار درمان رایگان کودکان زیر 7 سال در دانشگاه در این راستا محقق شد.
شاهینفر تصریح کرد: اجرای طرح رایگان درمان کودکان زیر 7 سال، در استان خراسان شمالی از ابتدای سال به شکل آزمایشی آغاز شده بود اما امروز به صورت رسمی و سراسری این اقدام اجرایی می شود.
انتهای پیام/311/